Farmaci "compassionevoli" e farmaci "orfani"

L'iter della registrazione di un farmaco

Succede spesso che civili, carabinieri, poliziotti, vigili del fuoco muoiano per salvare delle persone. Ma nessuno può morire al posto di un altro che soffre di una grave patologia. Possiamo solo offrirle la nostra solidarietà, conforto e aiuto. Mi ha colpito il post di una compagna di avventura oncologica che si trova più o meno nella mia situazione, gastrectomia e recidiva ma con una differenza non da poco, lei  è mamma di una bambina di 4 anni io sono padre di due figli di 38 e 35 anni. Chiaramente non è la stessa cosa!  Ha lanciato un appello per trovare un farmaco compassionevole, non è la prima che lo fa. (Se fosse possibile darei la mia vita per lei).  
Lo sapevate che la parola farmaco deriva dal greco pharmakon, che vuol dire veleno? Anche con l'aiuto di wikipedia affronto il tema dei farmaci "compassionevoli" e dei farmaci "orfani". Il farmaco orfano è per me una novita assoluta, non ne conoscevo l'esistenza!!
Diceva  Paracelso, medico, alchimista e  astrologo svizzero: « Omnia venenum sunt: nec sine veneno quicquam existit. Dosis sola facit, ut venenum non fit.» « Tutto è veleno, e nulla esiste senza veleno. Solo la dose fa in modo che il veleno non faccia effetto.»
Un farmaco è una sostanza esogena, organica o inorganica, naturale o sintetica, capace di indurre modificazioni funzionali in un organismo vivente, positivamente o negativamente, attraverso un'azione fisica, chimica o fisico-chimica. Nella foto in alto l'iter che viene seguito per la registrazione di un farmaco. Le tre fasi comportano un periodo da 4 a 12 anni, tempi molto lunghi.

Farmaco compassionevole

Alcuni farmaci compassionevoli

Si definisce cura compassionevole o uso compassionevole di un farmaco la possibilità di utilizzare a fini terapeutici medicinali, o terapie in genere, per i quali non è ancora stata completata la fase di sperimentazione in Italia o all'estero, e sono quindi privi della "autorizzazione all'immissione in commercio" (cosiddetta A.I.C.) rilasciata dall'Agenzia italiana del farmaco (AIFA).
In Italia "l'uso compassionevole" è regolamentato dal Decreto Ministeriale 8 maggio 2003 "Uso terapeutico di medicinale sottoposto a sperimentazione clinica". La norma sopracitata prevede che i farmaci sottoposti a sperimentazione nel territorio italiano o in un Paese estero, privi dell’autorizzazione all’immissione in commercio rilasciata dall'AIFA, l'agenzia del Ministero della Salute dedicata al controllo sui farmaci (vedi all’art. 8 del D.lgs 178, 29 maggio 1991 e successive modificazioni e integrazioni), possano essere richiesti direttamente all’impresa produttrice per l'uso al di fuori della sperimentazione clinica e che debbano essere forniti a titolo gratuito. È importante sottolineare il valore etico della normativa: la ratio è di consentire a pazienti senza altre opportunità terapeutiche valide l’uso di farmaci o terapie che, se pur non hanno ancora completato la sperimentazione clinica, potrebbero apportare dei benefici ai pazienti, fermo restando il rapporto rischio/beneficio ovviamente favorevole al paziente. A ulteriore tutela e garanzia il legislatore impone l'obbligo della firma del consenso informato da parte del paziente e prevede che il farmaco o la terapia siano in fase avanzata di sperimentazione.
Per approfondire la questione dei farmaci compassionevoli potete consultare i seguenti siti:

• Trovo nel sito dell'Associazione Italiana GIST Onlus (A.I.G.). Cosa significa "uso compassionevole" di un farmaco
• Un altro articolo interessante sul farmaco compassionevole lo trovo nel Corriere della Sera: L’iter per utilizzare medicinali che non sono ancora in commercio Quando il farmaco è “compassionevole”
• La legge permette ai medici di prescrivere, in casi particolari, terapie non approvate ufficialmente. Ma le norme sono molto rigide.
• Si veda anche la pagina web sul sito dell'Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) dal titolo "Sperimentazione e ricerca"
• Infine nel sito dell'Associazione Italiana della Ricerca sul Cancro (AIRC):  La sperimentazione dei nuovi farmaci Prima che una nuova cura sia disponibile per tutti i malati sono necessari molti anni di studio, a tutela della sicurezza di tutti.

Farmaco orfano

Alcuni farmaci orfani

I farmaci orfani sono quei medicinali efficaci nel trattamento di alcune malattie che non vengono prodotti o immessi sul mercato a causa della domanda insufficiente a coprire i costi di produzione e fornitura. Lo status di orfano viene dato ad un determinato farmaco al fine di incoraggiarne lo sviluppo in quanto necessario per curare una determinata patologia, nonostante sia, dal punto di vista dei costi, insufficientemente remunerativo per le aziende farmaceutiche, se sviluppato in circostanze normali.
Farmaci orfani sul sito dell'Istituto Superiore di Sanità